人工智能顯微鏡如何實現(xiàn)快速、精確的分析，加速幫助患有罕見遺傳性免疫疾病的重癥兒童實現(xiàn)快速基因編輯療

Fyodor Urnov博士和Sadik Kassim博士最初是在ASGCT 2025會議上作這一演講的，演講的重點(diǎn)是遺傳醫(yī)學(xué)中的一個關(guān)鍵挑戰(zhàn)：如何將CRISPR療法從單一疾病解決方案擴(kuò)展到平臺方法，特別是針對罕見的兒科遺傳疾病。

Urnov 博士展示了由 Matthew Kan 博士領(lǐng)導(dǎo)的創(chuàng)新基因組研究所的工作，這是IGI-Danaher Beacon for CRISPR治療的一部分。這項工作依靠徠卡顯微系統(tǒng)公司的顯微鏡和 Aivia AI 軟件的綜合能力，實現(xiàn)了對 CRISPR 編輯結(jié)果的高通量、自動化和定量分析。

徠卡顯微系統(tǒng)的方案在基因編輯

療法開發(fā)中的獨(dú)特作用

Thunder成像儀（THUNDER Imager）活細(xì)胞& 3D 分析儀和 Aivia AI 驅(qū)動的圖像分析軟件提供了基礎(chǔ)工具，將成像轉(zhuǎn)化為可操作的 CRISPR 見解，從而推動基因療法更快、可擴(kuò)展和更精確的發(fā)展。優(yōu)良顯微鏡和人工智能的結(jié)合是該領(lǐng)域的關(guān)鍵任務(wù)工具，在該領(lǐng)域中，每一天都能對患者的治療結(jié)果產(chǎn)生影響。

• 無需依賴測序，即可在臨床相關(guān)的原代人類細(xì)胞中快速、定量地評估脫靶基因組編輯活性。

• 在真實世界的時間軸上快速確定具體、有效的引導(dǎo) RNA 候選物。

• 在臨床前決策中整合優(yōu)良的人工智能圖像處理技術(shù)。

基于顯微鏡的 DNA 損傷定量

徠卡顯微系統(tǒng)公司的顯微鏡是丹納赫公司更廣泛的硬件生態(tài)系統(tǒng)的一部分，它與貝克曼庫爾特生命科學(xué)公司（Beckman Coulter Life Sciences）、MD（Molecular Devices）等公司的顯微鏡集成到基于CRISPR的治療工作流程中。這些工具對于細(xì)胞表型、效力測定和生產(chǎn)質(zhì)量控制至關(guān)重要。

Thunder成像儀與 Aivia 一起用于分析編輯過的人類 T 細(xì)胞中的 DNA 雙鏈斷裂 (double-strand break，DSB) 病灶。由于斷裂點(diǎn)在細(xì)胞核內(nèi)呈三維分布，因此傳統(tǒng)的 DSB 成像非常復(fù)雜。Thunder成像儀實現(xiàn)了高分辨率寬視場成像，可拍攝數(shù)萬個細(xì)胞的詳細(xì)圖像。徠卡顯微系統(tǒng)公司和 Aivia 公司的擴(kuò)展景深（EDF）算法在計算上將圖像 "扁平化"，從而實現(xiàn)了可靠的二維量化，并大大降低了計算復(fù)雜度。經(jīng)過訓(xùn)練的人工智能算法可將 DSB 陽性染色轉(zhuǎn)化為可計數(shù)的離散對象，使研究人員能夠在四天內(nèi)對每個樣本中 10,000 多個細(xì)胞的 DNA 損傷進(jìn)行量化。

特異性檢測

通過使用Thunder成像儀和 Aivia 完整的分析工作流程比較目標(biāo)基因可用的引導(dǎo) RNA，研究人員能夠快速向下選擇最特異的 CRISPR 引導(dǎo)，從而降低監(jiān)管風(fēng)險并簡化治療開發(fā)。

這些圖片說明，要捕獲特定細(xì)胞中的所有 gH2Ax 病灶并進(jìn)行精確計數(shù)，用需要多個三維切片的方法實現(xiàn)。圖片由創(chuàng)新基因組研究所的 Emma Ciminelli 提供。

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